پیشرفت تحقیقات در درمان بیماری ویلسون

به گزارش خبرگزاری صدا و سیما، بیماری ویلسون (Wilson's disease) نوعی اختلال ژنتیکی نادر است که در آن مس در بدن به خصوص در کبد و مغز جمع می‌شود. کبد فرد مبتلا به بیماری ویلسون نمی‌تواند کاملا مس را در صفرا آزاد کند. وقتی هم که مس‌های اضافی از کبد خارج نشوند کم‌کم به کبد آسیب می‌رسد.

درمان با سلول‌های بنیادی برای WD در حال حاضر یک حوزه تحقیقاتی امیدوارکننده است. با توجه به پیشرفت در فناوری تمایز مبتنی بر سلول‌های بنیادی در شرایط آزمایشگاهی و در دسترس بودن اهداکنندگان سلول‌های بنیادی کافی، انتظار می‌رود که این یک گزینه درمانی بالقوه برای اصلاح دائمی سوخت و ساز غیرطبیعی مس باشد. مطالعه جدیدپیشرفت تحقیقاتی درمان با سلول‌های بنیادی برای WD از منابع مختلف، و همچنین چالش‌ها و چشم انداز‌های آینده کاربرد بالینی درمان با سلول‌های بنیادی برای WD را مورد بحث قرار داده است.

بیماران WD را می‌توان در هر سنی گزارش کرد، اما آنها بیشتر در محدوده سنی ۵ تا ۳۵ سال مشاهده می‌شوند. شیوع بین مردان و زنان قابل مقایسه است و تغییرات قابل توجهی در علائم در بین بیماران مختلف وجود دارد. پس از تشخیص، بیماران WD باید درمان فوری دریافت کنند، که اصل آن درمان زودهنگام، درمان مادام العمر و نظارت مادام العمر است. از آنجا که اندام‌های درگیر و میزان آسیب نیز متفاوت است، علائم اصلی به صورت آسیب کبدی و عصبی ظاهر می‌شود. از این میان، علائم بیماری کبد زودتر ظاهر می‌شود.

تحقیقات علمی اخیر ظرفیت عظیم انواع مختلف سلول‌های بنیادی را در زمینه پزشکی بازساختی، مانند سلول‌های بنیادی مزانشیمی (MSCs)، سلول‌های بنیادی پرتوان القایی (iPSCs)، سلول‌های بنیادی جنینی (ESCs) و سایر سلول‌های بنیادی نشان داده است. از طریق فناوری القای آزمایشگاهی، سلول‌های بنیادی را می‌توان برای تمایز به سلول‌های کبدی برنامه‌ریزی کرد، که منبع مداوم سلول‌ها را برای بیماران WD فراهم می‌کند یا سلول‌های «سفارشی» را از طریق فناوری اصلاح ژن به‌دست می‌آورند. علاوه بر این، استفاده از سلول‌های بنیادی مزانشیمی مشتق از بیمار برای دور زدن واکنش‌های رد ایمنی مورد نظر هستند.

مس یک عنصر حیاتی سلولی است که هم به عنوان دهنده و هم گیرنده الکترون عمل ، به طور فعال در واکنش‌های مختلف شرکت و به عنوان یک عامل همراه حیاتی در آنزیم‌های متعدد عمل می‌کند. مس بدست آمده از رژیم غذایی در معده و اثنی عشر جذب و در ادامه به کبد منتقل می‌شود.

سلول‌های بنیادی مزانشیمی از بافت‌های مختلف از جمله خون بند ناف، بافت آندومتر، مغز استخوان و پالپ دندان جدا می‌شوند و به دلیل ایمنی زایی به طور گسترده برای بیماری‌های مختلف مورد استفاده قرار می‌گیرند. سلول‌های بنیادی مزانشیمی تحمل محیطی را القا، به بافت‌های آسیب‌دیده مهاجرت و به افزایش بقای سلولی کمک می‌کنند.

با این حال، موانع متعددی وجود دارند که مانع کاربرد گسترده درمان بالینی WD می‌شوند. اولاً، در موقعیت‌های بالینی، علائم در بیماران مبتلا به WD اغلب در ابتدا به‌عنوان سیروز کبدی ظاهر می‌شوند، در این زمان سلول‌های بنیادی مزانشیمی ممکن است در بستر مویرگی ریوی به دام افتند. بنابراین، پیوند سلول‌های بنیادی مزانشیمی برای این بیماران ممکن است کمتر از حد مطلوب باشد. در حال حاضر دستورالعمل‌های القایی مختلفی برای سلول‌های کبدی گزارش شده است. با این حال، هزینه بالا، زمان کشت طولانی و مصرف پایدار بزرگترین چالش‌ها را برای کاربرد‌های بالینی ایجاد می‌کند.

متخصصان راهبرد درمانی بهینه را شامل اصلاح ژن و به دنبال آن القای تمایز آزمایشگاهی به سلول‌های کبدی و پیوند مجدد به بیمار می دانند . روش دیگر، یک رویکرد درمانی نسبتاً مقرون به صرفه شامل اصلاح ژنتیکی از طریق بیان ژن برای جبران کمبود‌های بیمار است..